阿库斯称FDA批准AK-OTOF治疗OTOF介导的听力损失的IND申请
基因医药公司akuos,Inc. (AKUS)周二宣布,它已获得美国美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,用于启动AK-OTOF的1/2期临床试验,首次在人类和儿科进行临床试验,这是一种旨在治疗OTOF(otoferlin)介导的听力损失患者的基因疗法。
目前,对于患有OTOF介导的听力损失(一种由OTOF基因突变引起的感觉神经性听力损失)的个人,没有批准的药物治疗选择。
在美国和欧洲大约有20,000人受到影响。2021年4月,FDA批准了AK-OTOF的孤儿药指定和罕见儿科疾病指定。
AK-OTOF是一种基于双腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法,旨在通过向耳蜗内毛细胞(ihc)传递编码OTOF的转基因来治疗OTOF介导的听力损失患者。
AK-OTOF进入临床开发的进展得到了非临床数据的支持,这些数据表明在OTOF敲除小鼠中施用AK-OTOF导致了足以持续恢复听觉功能的人耳铁蛋白的持久表达。
1/2期临床试验旨在评估对患有OTOF介导性听力损失的试验参与者单方面给予递增剂量的AK-OTOF的安全性和耐受性。它还被设计成通过临床测量如ABR来评估疗效,ABR是一种客观的、临床上可接受的终点。
根据在30天IND审查期间与FDA的互动,该公司预计第一批两名参与者将年仅7岁,随后的参与者在给药时年仅2岁。
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