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Cyclerion因Zagociguat治疗线粒体疾病获得FDA孤儿药称号

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Cyclerion因Zagociguat治疗线粒体疾病获得FDA孤儿药称号

Cyclerion Gets FDA Orphan Drug Designation For Zagociguat For Mitochondrial Diseases

生物制药公司Cyclerion Therapeutics，Inc .（CYCN）宣布，美国美国食品药品监督管理局（FDA）已授予zagociguat（以前为CY6463）治疗线粒体疾病的孤儿药指定。

Zagociguat是第一款针对涉及中枢神经系统的严重疾病开发的症状性和潜在疾病缓解疗法。

在一项对MELAS患者进行的为期29天的开放性研究中，zagociguat治疗与多种疾病相关生物标志物的改善有关:线粒体功能、炎症、脑血流、功能性脑连接和视觉诱发的大脑激活。

这些数据与线粒体疾病患者细胞和斑马鱼疾病模型的临床前研究数据相结合，支持zagociguat作为MELAS/线粒体疾病治疗药物的潜力。

FDA的孤儿药物指定计划为那些用于治疗、诊断或预防美国少于20万人的罕见疾病的药物提供孤儿状态。

孤儿药的指定使药物的申办者有资格获得某些开发激励措施，包括合格临床试验的税收抵免、处方药使用费豁免以及FDA批准后的七年营销排他性。

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