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Rocket Pharma表示，FDA批准RP-A601基因疗法的快速通道和孤儿药物名称

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Rocket Pharma表示，FDA批准RP-A601基因疗法的快速通道和孤儿药物名称

Rocket Pharma Says FDA Grants Fast Track And Orphan Drug Designations For RP-A601 Gene Therapy

生物技术公司Rocket Pharmaceuticals，Inc. (RCKT)周四宣布，美国美国食品药品监督管理局(FDA)已经授予RP-A601快速通道和孤儿药物指定，该公司用于治疗plakophilin-2相关的致心律失常性心肌病(PKP2-ACM)的基因治疗候选药物。

RP-A601是Rocket基于腺相关病毒(AAV.rh74)的PKP2-ACM基因疗法，pkp 2-ACM是一种破坏性的遗传性心脏病，与危及生命的心律失常、心脏结构异常和心脏猝死有关。

Rocket最近宣布FDA批准RP-A601的研究性新药(IND)申请，该申请基于强有力的临床前概念验证研究，证明心律失常减少和存活率增加。

该公司正在启动一项多中心1期剂量递增试验，该试验将评估RP-A601在至少6名患有ICD且具有威胁生命的心律失常总体高风险的成人PKP2-ACM患者中的安全性和初步疗效。

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