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Agios说，CHMP对PYRUKYND治疗成人丙酮酸激酶缺乏症持积极态度

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Agios说，CHMP对PYRUKYND治疗成人丙酮酸激酶缺乏症持积极态度

Agios Says CHMP Adopts Positive Opinion For PYRUKYND To Treat Pyruvate Kinase Deficiency In Adults

Agios Pharmaceuticals，Inc .（AGIO）周五宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）于2022年9月15日通过了一项积极意见，建议授予pyrokynd（mitapivat）的上市授权，用于治疗成人患者的丙酮酸激酶（PK）缺乏症。

PK缺乏症是一种罕见的、使人虚弱的终身溶血性贫血。PYRUKYND是美国美国食品药品监督管理局（FDA）最近批准的首款口服PK激活剂。

如果获得欧盟委员会（EC）的批准，PYRUKYND将成为第一个被批准用于PK缺乏症欧洲患者的疾病缓解疗法。

PYRUKYND此前被EMA授予孤儿药称号。

积极的CHMP意见是基于两项关键研究ACTIVATE和ACTIVATE-T的结果，这两项研究分别在不定期输血和定期输血的PK缺陷成年人中进行。

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